RÉDACTION MÉDICO-RÈGLEMENTAIRE POUR LES MALADIES RARES : Conseils et ressources en ligne.
- Tristan GICQUEL
- 4 déc. 2023
- 2 min de lecture
Dernière mise à jour : 28 févr. 2024
MON PARCOURS DE RÉDACTEUR MÉDICO -RÈGLEMENTAIRE EN R&D DES MALADIES RARES : DÉFIS, DÉCOUVERTES ET RÉALISATIONS
"Au cours de ces dernières années, mes travaux pour les maladies rares m'ont conduit à des projets captivants, où j'ai pu combiné expertise médico-règlementaire avec des approches de recherche pour promouvoir le rationnel scientifique, commercial et médical des innovations thérapeutiques en développement.
Chaque défi relevé en déchiffrant des cas complexes, souvent peu documentés, ressemblait à une quête exaltante "d'aiguille dans une botte de foin".
Lors de projets de rédaction médico-règlementaire dans les maladies rares, j'ai pris plaisir à enquêter, rechercher et mettre en résonnance des données afin de fournir des études suffisament robustes et innovantes aux professionnels de santé, aux industriels du médicament et aux décideurs règlementaires pour contribuer au développement de nouvelles thérapies, avec pour objectif final l'amélioration des soins aux patients.
Chaque avancée, que ce soit dans le diagnostic ou le développement de nouvelles thérapies, représente pour moi une victoire. C'est pourquoi je suis ravi de partager les outils et ressources essentiels qui peuvent être utiles pour éclairer et faciliter nos recherches dans ce domaine fascinant et complexe."
RESSOURCES EN LIGNE POUR LA RÉDACTION MÉDICO-RÈGLEMENTAIRE DANS LES MALADIES RARES
Voici quelques ressources en ligne que vous pourriez trouver utiles si vous avez épuisé votre recherche PubMed. De plus, vous aurez très probablement une maladie rare spécifique à décrire, ce qui vous permettra de restreindre votre recherche et de trouver des ressources idéales pour vos besoins.
Pour les recherches épidémiologiques, médicales et sociologiques :
Orphanet se distingue par sa base de données exhaustive sur les maladies rares, fournissant des outils diagnostiques vitaux et des informations détaillées sur les médicaments orphelins, enrichie par des données précises sur la prévalence et l'épidémiologie de chaque maladie rare pour éclairer les professionnels de santé et les rédacteurs médicaux.
Ressource bio-informatique intégrée qui offre une plateforme centralisée pour accéder à des données complètes sur les maladies rares, facilitant ainsi la recherche, l'analyse, et la rédaction médicale et réglementaire dans ce domaine.
Ressource qui se positionne comme un hub d'informations unique, offrant non seulement une profondeur de données sur les conditions génétiques et maladies rares, compilant les sources d'Orphanet et RARe-SOURCE, mais également en intégrant des mises à jour scientifiques continues et des ressources de support patient, le rendant essentiel pour une compréhension et une rédaction médicale complète et à la pointe.
Leader dans la recherche génomique, offrant une connaissance approfondie des bases génétiques des maladies rares et des avancées scientifiques dans ce domaine. Sa valeur ajoutée réside dans sa capacité à éclairer les aspects réglementaires complexes liés aux maladies génétiques, fournissant des informations cruciales pour des argumentations réglementaires robustes et basées sur des preuves scientifiques.
Cochrane est essentiel pour obtenir des revues systématiques et des méta-analyses de haute qualité sur les traitements des maladies rares, offrant des évaluations critiques et des synthèses de la littérature existante, ce qui est crucial pour une compréhension approfondie et basée sur des preuves des interventions médicales dans ce domaine spécialisé.
Pour les recherches approfondies sur l'ontologie et la classification internationale des maladies :
L'ICD-11 offre une classification internationale standardisée des maladies, cruciale pour les rédacteurs médicaux et réglementaires, facilitant une codification et une communication cohérentes des maladies rares à travers le monde.
En tant que dépôt le plus complet d'ontologies biomédicales, BioPortal fournit des ressources essentielles pour la classification et la terminologie des maladies rares, permettant une compréhension approfondie et une classification précise des pathologies dans le domaine médical.
OMIM est une base de données exhaustive sur les gènes humains et les troubles génétiques, offrant aux rédacteurs médicaux et réglementaires des informations détaillées et spécifiques sur la génétique des maladies rares, essentielles pour leur identification et classification précises.
Pour les recherches sur l’aspect génie-chimique et pour l’étude des mécanismes d’actions des principes actifs :
IUPHAR est une ressource clé pour les recherches sur le génie chimique et pharmacologique, offrant des informations détaillées sur les récepteurs et les mécanismes d'action des médicaments, cruciales pour comprendre les interactions moléculaires des principes actifs dans le traitement des maladies rares.
PubChem sert de base de données exhaustive pour la chimie des composés, fournissant des informations essentielles sur la structure chimique, les propriétés et les activités biologiques des principes actifs, indispensable pour les études sur les mécanismes d'action et le développement de nouveaux traitements pour les maladies rares.
Pour les recherches règlementaire et l’identification des thérapies autorisées en Europe, au Canada, aux U.S et au Japon :
L'EMA est une ressource clé pour comprendre les cadres réglementaires européens en matière de médicaments pour maladies rares, offrant un aperçu détaillé des thérapies approuvées et des exigences pour l'autorisation de mise sur le marché en Europe.
Le CADTH fournit des évaluations essentielles sur l'efficacité et la sécurité des médicaments pour maladies rares au Canada, facilitant l'identification des thérapies autorisées et des standards réglementaires canadiens dans ce domaine.
La FDA est une source incontournable pour les approbations de médicaments aux États-Unis, offrant des informations actualisées sur les processus d'approbation des traitements pour maladies rares, ainsi que sur les directives réglementaires et les critères d'évaluation spécifiques aux États-Unis.
La PMDA propose des renseignements détaillés sur les normes réglementaires et les procédures d'approbation des médicaments pour maladies rares au Japon, essentiels pour comprendre le paysage réglementaire et les options thérapeutiques disponibles dans ce pays.
Et enfin la liste non-exhaustive de journaux spécialisés dans les maladies rares qui sont en accès libre et évalués par des pairs :
Avec leurs publications en accès libre et évaluées par des pairs, ces journaux sont également des ressources précieuses pour les rédacteurs médicaux et réglementaires, offrant des perspectives approfondies et des mises à jour sur les dernières recherches, les traitements innovants, et les avancées dans le domaine des maladies rares et des médicaments orphelins.
EN ESPERANT QUE CE PETIT RÉSUMÉ VOUS AIDE POUR VOS FUTURES PROJETS D’ÉCRITURES DANS LA R&D DES MALADIES RARES !
Si vous avez besoin d'aide pour votre rédaction médicale ou règlementaire, n’hésitez pas à me contacter à contact@orphanquantum.com
A Bientôt,
Tristan.
* Si je trouve d'autres ressources, je les ajouterai à cette liste. ** N’hésitez pas à me faire savoir si vous connaissez d'autres ressources sur les maladies rares que j’ai peut-être oublié et qui pourrait être pertinent d’inclure dans cette liste.
Commentaires